В России зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

В России зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Препарат Спинраза (Spinraza), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), зарегистрирован на территории РФ.
 260 •
  0
20.08.2019

Spinraza® (нусинерсен) – это первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.

Ольга Германенко, учредитель и директор Фонда «Семьи СМА» отмечает, что регистрация препарата в России - это важный шаг, приближающий доступность лечения для пациентов со СМА, но он не решает всех проблем.

- Конечно, для нас регистрация первого препарата для лечения СМА - это большой шаг вперёд. Но это только первый шаг, который необходим для реального доступа пациентов к лечению. Пока остаётся вопрос оплаты дорогостоящего орфанного препарата. Хотя препарат зарегистрирован, но источник финансирования не определён. Скорее всего это ляжет на плечи регионов, а это означает неравный доступ к препарату в зависимости от того, в каком регионе живёт пациент - богатом или бедном, дотационном или самостоятельном. И с учётом того, что СМА не входит ни в один из перечней нозологий, то есть проблема бесперебойного и своевременного обеспечения пациентов препаратом, - поясняет Ольга Германенко.

Ещё одна проблема, связанная с доступом к препарату, по мнению эксперта, состоит в преодолении бюрократических сложностей.

- Назначение препарата тоже может быть проблемным. Когда препарат новый, когда нозологий очень много, и когда не сформирован пул квалифицированных и приверженных работе с пациентами СМА врачей, возникают дополнительные сложности. Мы не ожидаем, что любой врач будет готов этот препарат назначать. Но тот факт, что российский регулятор сам проверил эффективность и безопасность препарата, позволит более широко этот препарат назначать. Тем более, что он одобрен без ограничений по возрастным или типологическим формам заболевания, поясняет Ольга Германенко.

Справка: Спинальные мышечные атрофии (СМА) – группа генетически-детерминированных заболеваний, приводящих к прогрессивному развитию слабости мышц и их атрофии.

Авторы:
Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры