Первый геннотерапевтический препарат на рынке США должен помочь больным с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией. При этом редком заболевании из-за мутации гена RPE65 в клетки сетчатки не поступает достаточно белка, из-за чего больные постепенно утрачивают зрение вплоть до полной слепоты. В США, по данным Madison, от 1000 до 2000 страдающих этим заболеванием, ежегодно фиксируется около двух десятков новых случаев. Spark Therapeutics обещает вылечить недуг за одну 45-минутную операцию: модифицированный вирус доставит правильный ген прямо в клетки сетчатки. Выработка белка возобновится, и зрение восстановится.
Препарат получил одобрение FDA в декабре, и с тех пор аналитики принялись гадать, в какую сумму Spark Therapeutics оценит многолетние труды ученых. Там подумали и решили, что лечение будет стоить 425 тысяч долларов за один глаз, или 850 тысяч за оба. «Мы полагаем, что такая цена отражает не только прорывную, меняющую жизнь ценность (действующей) одномоментно Luxturna, но и позволит нам продолжить инвестировать в революционную науку», — заявил в комментарии Bloomberg руководитель компании Джефф Мараццо.
Читать подробнее в источнике: hightech.fm
