Корейские ученые показали эффективность лечения рекомбинантным человеческим гормоном роста для детей раннего возраста с синдромом Прадера-Вилли

Корейские ученые показали эффективность лечения рекомбинантным человеческим гормоном роста для детей раннего возраста с синдромом Прадера-Вилли

Препараты рекомбинантного человеческого гормонома роста (рчГР) были одобрены для использования у детей с синдром Прадера-Вилли в FDA США в 2000 году и EMA в 2001 году. Тем не менее, систематических исследований лечения этим препаратом младенцев и детей младше 2 лет было недостаточно. Корейские ученые провели новые исследования и выяснили, что лечение гормоном роста улучшает рост и состав тела у пациентов с синдромом Прадера-Вилли.
 84 •
  0
13.10.2019
www.shutterstock.com

Синдром Прадера-Вилли – это редкое генетическое заболевание. Болезнь возникает в результате потери экспрессии генов в унаследованной от отца хромосоме 15q11-q13 и характеризуется мышечной гипотонией, нарушением развития в младенчестве, невысоким ростом, психомоторной отсталостью и гиперфагией, приводящей к тяжелому ожирению, а также дисфункцией гипоталамуса, которая может проявиться в более позднем возрасте. Пациенты с синдромом Прадера-Вилли также имеют особый состав тела с высоким процентным содержанием жира и низкой мышечной массой. Такая картина наблюдается даже у детей с недостаточным весом при синдроме Прадера-Вилли.

Исследование корейских ученых было направлено на подтверждение того, что Eutropin – препарат рчГР – улучшает состав тела, рост, моторные и когнитивные навыки.

Лечение рчГР в течение 52 недель у детей грудного и раннего возраста с синдромом Прадера-Вилли улучшало рост, двигательное и когнитивное развитие, а результаты по эффективности и безопасности Eutropin были сопоставимы с таковыми у Genotropin. Следовательно, Eutropin, как ожидают, обеспечит безопасные и клинически значимые улучшения у детей с синдром Прадера-Вилли.

Исследование опубликовано в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases.

Соавторы:
Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры