Синдром Прадера-Вилли – это редкое генетическое заболевание. Болезнь возникает в результате потери экспрессии генов в унаследованной от отца хромосоме 15q11-q13 и характеризуется мышечной гипотонией, нарушением развития в младенчестве, невысоким ростом, психомоторной отсталостью и гиперфагией, приводящей к тяжелому ожирению, а также дисфункцией гипоталамуса, которая может проявиться в более позднем возрасте. Пациенты с синдромом Прадера-Вилли также имеют особый состав тела с высоким процентным содержанием жира и низкой мышечной массой. Такая картина наблюдается даже у детей с недостаточным весом при синдроме Прадера-Вилли.
Исследование корейских ученых было направлено на подтверждение того, что Eutropin – препарат рчГР – улучшает состав тела, рост, моторные и когнитивные навыки.
Лечение рчГР в течение 52 недель у детей грудного и раннего возраста с синдромом Прадера-Вилли улучшало рост, двигательное и когнитивное развитие, а результаты по эффективности и безопасности Eutropin были сопоставимы с таковыми у Genotropin. Следовательно, Eutropin, как ожидают, обеспечит безопасные и клинически значимые улучшения у детей с синдром Прадера-Вилли.
Исследование опубликовано в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases.
