Белок был найден у одних из самых маленьких бактерий. По структуре он похож на Cas9 и Cas12, но при этом обладает преимуществом: CasX не встречается у бактерий, обитающих в организме человека. Ранее было открыто, что у многих людей имеются антитела к Cas9, то есть их иммунная система может мешать успешному редактированию генома.
- Мы не просто пытаемся найти очередные молекулярные ножницы, мы хотим получить инструмент с множеством возможностей, новый швейцарский нож, - рассказывает руководитель исследовательской группы Дженнифер Дудна из Института инновационной геномики.
Светлана Смирнихина, заведующая лабораторией редактирования генома ФГБНУ "Медико-генетический научный центр", отметила и другие преимущества открытого белка.
- Эта работа лишний раз доказывает, что наука, в частности, область геномного редактирования, не стоит на месте, а очень быстро развивается. Данная публикация описывает новый класс белков, которые можно применять для исправления мутаций у человека. Суть работы этого белка не отличается от известных нам белков, ранее описанных при CRISPR/Cas9, однако CasX может распознавать другие последовательности ДНК, в которые необходимо внести изменения, что существенно расширяет наши возможности в разработке лечения наследственных заболеваний. Еще одним преимуществом является меньший размер этого белка, что позволяет более эффективно использовать его для доставки в клетки взрослого человека, - поясняет эксперт.
