«Редкие болезни – это практически каждый десятый человек нашей планеты»: интервью с исполнительным директором «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Денисом Беляковым

«Редкие болезни – это практически каждый десятый человек нашей планеты»: интервью с исполнительным директором «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям» Денисом Беляковым

Ежегодно в последний день февраля во всем мире проводится Международный день редких заболеваний (Rare Disease Day). Точное число пациентов в России с редкими заболеваниями неизвестно, но, по оценкам врачей, их не менее 1 миллиона. Большая часть этих редких (орфанных) заболеваний имеет генетическую природу.
В России помощью пациентам с редкими заболеваниями занимаются в том числе и родительские пациентские сообщества. Кроме того, уже на протяжении более 9 лет любой пациент, его родственник или пациентская организация могут обратиться за помощью в «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям». О работе организации, ее проблемах и проблемах ее подопечных, а также об успехах и перспективах в интервью Genetics-info рассказал исполнительный директор «Союза» Денис Беляков.
 3897 •
  0
25.02.2020
фото из личного архива Дениса Белякова

– Денис Владимирович, в России есть десятки организаций, которые специализируются на отдельных редких заболеваниях и работе с ними. Почему важно, чтобы работала и ваша организация для помощи пациентам с разными заболеваниями? В чем была основная причина, по которой организация была создана?

– Всего пациентов с редкими болезнями достаточно много. В целом их количество превышает количество пациентов с онкологическими заболеваниями и ВИЧ вместе взятых. Но пациентов с отдельным редким заболеванием в конкретной стране может быть немного: один, пятьдесят или триста. 9 лет назад нам стало понятно, что, только объединившись в одну организацию, мы сможем добиться гораздо большего.

Дело в том, что проблемы в области редких болезней у пациентов с разными диагнозами одинаковые.

 К ним относятся доступность медицинской помощи и лекарственного обеспечения, необходимость создания центров по редким болезням, наличие эффективного законодательства, получение инвалидности, разработка новых лекарственных препаратов, в том числе и отечественных – это не полный список. Но важно, что это общий список для всех пациентов с редкими заболеваниями. Поэтому мы, руководители пациентских и родительских ассоциаций, объединились под такой зонтичной структурой, исходя из понимания общности наших проблем.

– Вы работаете уже 9 лет. Изменились ли ваши цели и задачи за это время? Пришлось ли корректировать стратегию работы?

– У нас есть презентация, где мы рассказываем про миссию и про свои цели, которая была создана в начале нашей работы. И, как ни странно, спустя столько лет, они не изменились. Мы работаем с 4 основными направлениями. Это индивидуальная помощь пациентам – наша постоянная рутинная активность, она была, есть и будет всегда. Второе – вопрос развития сообществ пациентов с редкими болезнями, мы инициируем создание рабочих групп, организаций по отдельным болезням. Третье направление – развитие законодательства в области редких болезней. И в этой сфере за последние годы было сделано очень много и профессиональным медицинским сообществом, и пациентами, и властями, и нами. В этом направлении страна сделала большой шаг вперед. И, наконец, четвертое направление – информирование медицинского сообщества и общества в целом о редких болезнях. Хотя сейчас информированность выше, чем она была несколько лет назад, но все равно пока она недостаточна. В этом направлении нам нужно еще много лет работы. Отдельный врач может столкнуться с одним редким заболеванием за всю жизнь, а может не столкнуться ни разу ни с одним, поэтому обучение – перманентный процесс, который не закончится никогда.

– На вашем сайте очень общо рассказано о том, как именно вы помогаете пациентам с редкими болезнями. Вы не могли бы рассказать более подробно о каждодневной деятельности «Союза»? Может быть, опишете стандартный день работы организации?

– У нас много сотрудников, у и каждого рабочий день проходит по-разному. В целом, можно выделить 4 формы работы.

У нас есть координаторы, которые взаимодействуют с пациентами, они принимают телефонные звонки и фиксируют те проблемы, с которыми сталкиваются пациенты: кому-то нужны рекомендации для подтверждения диагноза, кому-то – для обращения в федеральные центры, кому-то – для получения лекарств или инвалидности. Это очень большое многообразие вопросов, и координатор либо старается самостоятельно и оперативно дать ответ на них, либо он консультируется внутри организации и затем отвечает пациенту. Нужно понимать, что это вопросы зачастую очень конкретные. Пациент приехал в какой-то крупный город, в федеральный центр, и его нужно встретить и помочь с чемоданом. А кому-то необходимо получить лекарство, не зарегистрированное в России, – с этим мы тоже сталкиваемся каждый день. В среднем мы получаем ежедневно не больше 10 звонков, но каждая просьба требует тщательной работы.

Другая группа наших сотрудников – юристы. Мы ежедневно ведем очень объемную корреспонденцию и пытаемся разрешить конфликты путем официальных обращений либо прямых переговоров с региональными чиновниками. Если история не разрешается, то приходится вместе с пациентами обращаться в суд. Ежегодно наша команда участвует в более чем 100 судебных заседаниях на территории всей страны, оказывая поддержку пациентам в защите их прав.

Также у нас есть сотрудники, которые занимаются мероприятиями с участием пациентов, врачей и чиновников. Это также одно из рутинных направлений нашей работы.

И есть сотрудники, выполняющие представительские функции: они участвуют в совместной работе с органами власти, присутствуют на мероприятиях, круглых столах, что также требует специальных навыков.

Как видите, у нас много разных направлений, и мне трудно описать какой-то стандартный день. Всегда приходишь с одними планами на день, но, к сожалению, доходишь до них только к вечеру. У нас постоянно происходит что-то, что требует незамедлительной помощи прямо сейчас.

– Ваши сотрудники – это волонтеры? И вовлекаете ли вы в работу самих пациентов с редкими заболеваниями?

– В основном у нас работают штатные сотрудники. Хотя волонтеры тоже участвуют, например, в организации мероприятий, но в рутинной работе, как правило, нужны узкие профессиональные навыки и знания сотрудников.

Мы активно привлекаем самих пациентов к работе. Мне кажется правильным то, что с проблемами редких пациентов работают те люди, которые и сами с ними сталкиваются. Во-первых, они глубоко понимают то, чем занимаются, пройдя свой путь. Во-вторых, доверие к их советам от других пациентов гораздо выше. И, в-третьих, мы считаем правильным предоставлять работу пациентам, у которых есть ограничения из-за состояния здоровья для работы в коммерческой организации.

– В списке целей вашей организации помимо очевидной помощи пациентам с редкими болезнями, указана и цель «способствовать поиску методов диагностики и лечения редких заболеваний». Расскажите, пожалуйста, подробнее о том, как именно вы реализуете это направление работы? Есть ли успешные примеры того, как с вашей помощью были найдены методы диагностики и лечения редких заболеваний?

– Если мы сталкиваемся с проблемой, которая не решена в России в настоящий момент, мы начинаем поиски внутри страны или за рубежом. Например, один из тестов, который указывает на уровень поражения органов и систем при болезни Фабри, который активно использовался в Америке и Европе, в РФ не был доступен еще несколько лет назад. Мы смогли организовать тестирование, и в течение нескольких лет все нуждающиеся пациенты смогли его пройти. И мы работали с этим направлением до тех пор, пока российские лаборатории не создали свой тест.

Еще одна история про медицинское изделие для детей с несовершенным остеогенезом, которое в течение многих лет было недоступно в России. Мы нашли производителя и связались с ним. В результате более 150 детей в России были прооперированы, и, что важно, правильно прооперированы, и это позволило им встать на ноги. До этого они были обречены на сидячий образ жизни. И это не полный список таких историй.

Если говорить в целом про исследования и новые виды терапий, то нам требуются законодательные изменения, чтобы большее количество исследователей было мотивировано изобретать методы лечения редких заболеваний. Такое законодательство есть и в США, и в Европе, оно направлено на поддержку исследователей. У нас ничего подобного нет.

– Ваша основная задача – помогать получать лекарства пациентам с редкими болезнями. Так сказано в видеопрезентации Союза. Помощь заключается только в том, чтобы «выбить» от государства нужные препараты? Или вы работаете и со спонсорами, и с пожертвованиями?

– Получение лекарства от государства – это титаническая работа. К сожалению, в этой сфере у нас недостаточно развито законодательство, есть значительные препоны для пациентов. Причем за свой счет пациенты тоже не могут купить эти лекарства из-за высокой цены. Так что, слово «выбить» здесь не подходит, скорее «добиться».

Но есть и другие возможности. Есть фонды, с которыми мы тесно взаимодействуем, которые берут на свое попечение пациентов на какое-то время, пока они не станут получать лекарства за государственный счет. Есть фармацевтические компании с благотворительными проектами и в области диагностики, и в области получения лекарств. С ними мы тоже сотрудничаем.

– Одна из самых острых сегодня тем в сфере лечения редких заболеваний в России – доступность препарата «Спинраза» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) полгода назад и препоны к его получению теми, кто в них нуждается. У вас есть прогноз: когда и при каких условиях все пациенты со СМА в России будут обеспечены лекарством?

– СМА сейчас действительно очень важный вопрос, потому что прежде всего он касается детей. Детей, у которых есть шанс на жизнь благодаря новому лекарству. Но реалии таковы, что стоимость «Спинразы» составляет десятки миллионов рублей, поэтому лечение доступно только в отдельных регионах. Для дотационных регионов это астрономические суммы. Именно поэтому мы считаем, что ответственность за обеспечение этим препаратом должна быть возложена на федеральный уровень. Для этого нужны изменения в законах. Но есть еще одна проблема – это источники финансирования, которые не определены. И сейчас решение о том, выдавать или нет деньги на эти лекарства, принимает Министерство финансов. Если оно зарезервируют деньги, то закон будет принят, поскольку и в Госдуме, и в Совете Федерации есть понимание важности проблемы, только вот финансов нет. Вот такая вот экономическая коллизия.

– Вы на эту коллизию смотрите с оптимизмом или пессимизмом?

– Я не думаю, что государство оставит в стороне этот вопрос, он будет решаться. И какой-то период времени лекарство будет закупаться на уроне регионов, но повезет детям в регионах, где есть достаточное финансирование – в Москве, Санкт-Петербурге, Тюмени. И в регионах, у руководителей которых есть достоинство, честь и совесть. Только там.

И я очень надеюсь, что случится чудо, и в этом году выйдет постановление о наделении ответственностью за лечение пациентов со СМА федеральных уровней власти. Такой шанс есть. 

 Мы взаимодействуем с обществом «Семьи СМА» и Ольгой Германенко, и в этом году мы совместными усилиями запланировали серию мероприятий, чтобы привлечь внимание чиновников к этой проблеме.

– Вы помогаете другим в решении их проблем. А какие проблемы есть у вашей организации? В чем основная сложность вашей работы? И чья помощь вам нужна в их решении?

– Вы первый человек, который спросил меня о наших проблемах. Обычно все говорят: «Спасибо за ваш труд! Продолжайте».

Чем нам помочь… Если бы решались вопросы лекарственного обеспечения, нам было бы проще работать и выполнять свои основные функции.

Мы много общаемся с нашими коллегами из других стран, они, в большей степени, погружены в проблемы социальной и психологической поддержки пациентов, в создание узкопрофильных, прикладных программ, проектов, мероприятий. А у нас есть огромная рутина – как найти врача, как найти лекарство. Если бы инфраструктурные проблемы решились, жизнь общественных организаций и наша жизнь была бы проще. 

Мы бы вышли из авральной системы, в которой живем девятый год. Все остальное – в наших руках. Как найти правильного чиновника, как написать правильное письмо, как взаимодействовать с пациентами – мы не только умеем это, мы можем делать это все лучше и лучше, но для этого нужны время и условия. Глобально изменить концепцию нашей работы – это изменить законодательство. Тогда мы сможем даже заниматься и исследованиями в области редких заболеваний. Многие зарубежные пациентские организации занимаются поиском финансирования для исследований и создания медицинских изделий и лекарств. Но груз ответственности, который лежит на нас сегодня, не позволяет нам этим заниматься в необходимом объеме.

– Когда я готовилась к интервью, я написала, что 29 февраля – своеобразная точка отсчета, «орфанный Новый год». Не знаю, насколько это корректное определение, но все-таки спрошу. Чего вы ждете от этого нового периода?

– Думаю, это корректное сравнение. Изначально, когда появился этот день, предполагалось, что его будут проводить 1 раз в 4 года, в високосный год. Но вопросов было так много, что теперь его проводят каждый год по всему миру. Наши коллеги в Америке всю неделю в конце февраля ставят палатки на Капитолийском холме и взаимодействуют с законодателями. В нашей стране в конце февраля также много внимания уделяется проблеме пациентов с редкими заболеваниями: выходят репортажи, сюжеты, новости на эту тему. И это очень важно, хотя бы раз в году определить цели и планы.

Чего мы ждем от нового периода? Условно дальнейшей федерализации, но не в том формате, который есть. Мы ждем федерализации и СМА, и болезни Помпе, тех болезней, которые не входят сейчас в короткий орфанный список, мы ждем законодательство, которое бы давало не экстренные временные меры, а глобальную орфанную программу, которая бы позволила получать лечение при поставленном диагнозе.

Мы ждем, что генетическая диагностика войдет в систему ОМС, и люди смогут воспользоваться ею бесплатно. Сейчас есть пилотные проекты, но они действуют на ограниченный период времени и небольшой спектр заболеваний. Все остальное происходит за деньги самих пациентов, что неправильно.

Мы ждем, что центры орфанной патологии будут официально признаны и получат финансирование и ресурсы, которые им очень нужны. Мы надеемся, что появятся новые зарегистрированные препараты, которые значительно улучшат жизнь пациентов. Ждем лекарства для пациентов с муковисцидозом, которое должно появиться в этом году.

– Тогда доведем до логического завершения нашу метафору с Новым годом. Хочу спросить у вас, чего бы вы пожелали в этом новом периоде вашим подопечным?

– Никогда не падать духом, потому что даже из безнадежной ситуации всегда есть выход. Если вам совсем плохо, мы расскажем вам о тех, кому еще хуже. Унывать не стоит, взаимодействуйте с врачами, поймите, что они тоже люди, у них может не хватать времени или знаний, но они поддержат и помогут. Не стесняйтесь обращаться в пациентские организации и, если есть силы, приходите волонтерить.

А еще хочется поблагодарить тех чиновников, которые оказывают поддержку общественному движению по редким болезням, и попросить, чтобы они не теряли своего фокуса, потому что решение проблем пациентов с редкими заболеваниями – это крайне важно для нашей страны. 

Авторы:
Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры