«Оркамби» – препарат, представляющий собой комбинацию ивакафтора и лумакафтора (lumacaftor + ivacaftor). Препарат разработан биотехнологической компанией Vertex Pharmaceuticals Inc.
«Оркамби» предназначен для лечения муковисцидоза у больных в возрасте 12 лет и старше с двумя копиями мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза. Стоимость упаковки «Оркамби» в США составляет около $20 тысяч, а годовой терапии одного пациента – свыше $270 тысяч.
О том, что препарат будет зарегистрирован в России, пациентскому сообществу было известно.
«Мы предполагали, что препарат будет зарегистрирован в России. Сейчас, когда это произошло, мы испытываем двоякие чувства. С одной стороны, это, конечно, благо. Наконец-то в России наступила эра таргетных препаратов. Хотя и с опозданием, но она наступила, и теперь мы будем двигаться вперед. Но, с другой стороны, есть и грусть, потому что за это время наука продвинулась, и появились новые, более современные препараты для лечения муковисцидоза», – говорит Наталья Матвеева, председатель правления Ярославской региональной общественной организации помощи больным муковисцидозом «Маленький Мук».
Кроме того, некоторые пациенты с муковисцидозом получали препарат по решениям суда. Теперь, когда «Оркамби» зарегистрирован, они не смогут его получать. В то же время, пока не определено, из каких средств будет финансироваться приобретение «Оркамби».
«Препарат зарегистрировали, но неизвестно, когда его смогут получить пациенты. В список ЖНВЛП (Жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов) он еще не включен. Это ответственный момент», – поясняет Наталья Матвеева.
Напомним, ранее межрегиональная общественная организация «Помощь больным муковисцидозом» опубликовала открытое обращение в адрес премьер-министра Михаила Мишустина, зампреда Татьяны Голиковой, министра здравоохранения Михаила Мурашко и других чиновников с просьбой включить дорогостоящие таргетные препараты от муковисцидоза в программу финансирования за счет дополнительных средств бюджета, полученных от повышения налога на доходы физических лиц (НДФЛ). Речь идет о препаратах компании Vertex, дистрибьютором которой в России является Sanofi. Между тем, в предварительном варианте списка детских болезней, оплата дорогостоящего лечения которых может быть возложена на новый специальный фонд, муковисцидоза нет.
