Синдром фрагильной Х-хромосомы (FXS) является основной наследственной причиной умственной отсталости и одной из наиболее распространенных моногенных причин расстройств аутистического спектра. FXS имеет множество сопутствующих состояний, включая тревожные расстройства, сенсорную гиперчувствительность и судороги. FXS обычно диагностируется в возрасте около 3 лет в результате задержки в речевом развитии. Имеется множество доклинических данных, свидетельствующих о том, что ряд функциональных нарушений при FXS можно исправить фармакотерапией. Кроме того, высказывалось предположение, что терапевтический эффект можно улучшить, начав лечение на ранней стадии, то есть до развития основных симптомов. Однако было неизвестно, нужно ли поддерживать лечение на протяжении всей жизни.
При оценке возможности начала лечения в младенчестве очевидной проблемой является безопасность. По этой причине было необходимо использование лекарств с доказанным безопасным применением у детей.
Ученые из Эдинбургского университета опубликовали исследование, в котором показан потенциал предотвращения дефицита ассоциативной памяти ранним лечением ловастатином.
«Мы лечили животных ловастатином, начиная с 4-недельного возраста, и показали, что это вмешательство предотвратило возникновение когнитивных нарушений, обычно наблюдаемых в возрасте 7-9 недель у крыс с нокаутированным геном Fmr1. Кроме того, даже после того, как лечение было прекращено в 9 недель жизни, их когнитивные способности не регрессировали в течение как минимум 3 месяцев», - сообщают исследователи из Эдинбурга.
Полученные данные подтверждают, что FXS и, возможно, другие нарушения развития нервной системы могут поддаваться временному раннему лечению для окончательного восстановления траектории когнитивного развития.
