Основой нового метода стало использование двух модифицированных аденоассоциированных вирусов для генетического манипулирования клетками у новорожденных мышей. Один из них несет ген фермента Cas9, а другой содержит активатор транскрипции и снабжен короткой субгеномной РНК, которая определяет точное положение связывания с геномом мыши. Субгеномная РНК состоит из четырнадцати-пятнадцати нуклеотидов, а не из двадцати, необходимых для стандартной процедуры CRISPR, поэтому делать разрез не требуется.
Когда этот комплекс размещен рядом с ДНК, которую необходимо модифицировать, он способствует экспрессии определенного гена. Этот базовый принцип можно использовать для активации почти любого гена или генетического пути без риска мутаций. Технология впервые использует так называемое эпигенетическое редактирование — изменение фенотипа животного без внесения изменений непосредственно в ДНК.
Источник: hightech.fm
