Помимо уже одобренного к применению препарата онесемноген абепарвовек (Золгенсма) (AVXS-101 IV в период клинической разработки) с внутривенным способом доставки, компания также продолжает изучать интратекальный (IT) способ доставки этого препарата у более старшей группы больных СМА, которые проводятся с целью получить необходимые данные по безопасности и эффективности препарата в этой группе пациентов. Ранее данное исследование было приостановлено FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в связи с данными, полученными параллельно в преклинических исследованиях препарата, которые требуют дополнительную времени на интерпретацию.
Недавно компания Новартис Генные Терапии получила отзыв от FDA после обзора данных исследования интратекального (IT) применения препарата AVXS-101 у пациентов со СМА с поздним началом (STRONG). В своем заключении FDA признало потенциал AVXS-101 IT у этой группы пациентов и рекомендует провести решающее подтверждающее исследование, чтобы дополнить существующие данные, полученные в исследовании STRONG и дополнить этими данными будущую заявку на одобрение применения AVXS-101 интратекального введения. Полученное от FDA заключение дает дополнительные разъяснения о дальнейших шагах, которые необходимо предпринять для регистрации AVXS-101 IT в будущем.
Дизайн этого необходимого нового исследования и другие детали в настоящее время оцениваются компанией и после дальнейших обсуждений с органами здравоохранения компания Новартис Генные Терапии планирует сообщить о планах этого нового исследования. Этот запрос на исследование не связан с частичной приостановкой клинических испытаний AVXS-101 IT, и новое исследование не будет начато в США до тех пор, пока запрет не будет отменен FDA. Новартис Генные Терапии сохраняет уверенность в отношении общего профиля польза-риск для пациентов, получающих лечение.
Компания подчеркивает, что данная новая информация не влияет на уже одобренный препарат Zolgensma® (онасемноген абепарвовек) с внутривенным введением, и компания продолжает работать с органами здравоохранения по всему миру над регистрацией своего препарата, а также клиническим исследованиям этой формы введения.
На настоящий момент Золгенсма одобрен в США, Японии и совсем недавно в Бразилии для пациентов со СМА в возрасте до двух лет, а также в Европе, где он одобрен для младенцев и детей раннего возраста с клиническим диагнозом СМА типа 1 или других типов СМА до трех копий гена SMN2, с указанием дозировки до 21 кг. Более 600 пациентов получили пользу от Золгенсма, в том числе в ходе клинических испытаний, на коммерческой основе и в рамках программы управляемого доступа. Ожидается, что это число будет продолжать расти по мере того, как эта трансформирующая генная терапия будет одобрена на дополнительных рынках и по мере того, как компания проводит дополнительные исследования, чтобы полностью изучить влияние Золгенсма на более широкой популяции пациентов со СМА.
Компания Новартис также сообщает, что помимо генной терапии в области СМА ведет также клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятор сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю, чтобы расширить возможности лечения пациентов с СМА.
Источник: f-sma.ru
