Болезнь Гентингтона вызвана генетической мутацией, приводящей к дисфункции белков хантингтинов в мозге, которые играют важную роль в коммуникации нервных клеток. Поврежденные белки постепенно накапливаются и медленно убивают нервные клетки мозга. Первые симптомы могут появиться в 30 — 40 лет, болезнь быстро прогрессирует и приводит к летальному исходу. Лекарства против нее нет.
Суть метода, примененного британскими учеными, состоит в изменении способа кодирования белка. Они создали отрезок искусственной ДНК для перехвата сигналов мРНК, которые рассылает мутировавший ген. Это блокирует производство поврежденного белка и замедляет развитие болезни Гентингтона или даже останавливает его.
В ходе небольшого клинического испытания медики ввели в спинной мозг 46 пациентов искусственную молекулу, которая воспрепятствовала мутировавшему гену хантингтина производить поврежденный белок. Если действие препарата, получившего название IONIS-HTTRx, окажется длительным, он сможет справиться с до сих пор неизлечимой болезнью, сообщает Quartz.
Читать подробнее в источнике: hightech.fm
