«Возможно это смена парадигмы», - говорит ведущий исследователь Сцилард Кисс (Szilárd Kiss), M.D, директор по клиническим исследованиям и руководитель подразделения сетчатки глаза в отделении офтальмологии Медицинского колледжа Вейл Корнелл (Weill Cornell Medical College) в Нью-Йорке. «Это революционный скачок в лечении ВМД. Когда вы думаете о том, что такое научная фантастика и что такое научная действительность, генная терапия для ВМД уже внедряется в клиническую практику».
Доктор Кисс ожидает, что генная терапия влажной ВМД может стать доступной в течение следующих трех-пяти лет, в зависимости от результатов дальнейших клинических исследований и получения разрешений регулирующих органов.
ВМД является наиболее распространенной причиной потери зрения и слепоты у американцев старше 50 лет, от которой страдают около 2,1 миллиона человек по всей стране; число, которое, как ожидается, стремительно увеличится вместе с возрастом населения. ВМД - это дегенеративное заболевание глаз, которое возникает при повреждении части сетчатки. Повреждение происходит, когда новые, хрупкие кровеносные сосуды образуются за сетчаткой в задней части глаза. Эти аномальные сосуды вызывают нарушение кровообращения и «убивают» клетки, которые позволяют нам видеть.
Первый революционный скачок в лечении ВМД произошел немногим более десяти лет назад с введением нового лекарства под названием анти-VEGF-терапия (Vascular endothelial growth factor - фактор роста эндотелия сосудов). Это было первое лечение, которое подавляло образование новых патогенных кровеносных сосудов, позволяя более чем 90% пациентов сохранять зрение, согласно клиническим испытаниям.
Однако на практике фактический процент приближается только к 50 процентам. Одна из основных причин – нарушения режима лечения пациентов. Это связано с тем, что большинство людей с ВМД должны посещать кабинет офтальмолога каждые четыре-восемь недель для внутриглазных инъекций (часто в оба глаза). Для многих пожилых людей, которые кроме того, могут страдать и от других заболеваний, сложно следовать такому графику. Также это большая нагрузка на систему здравоохранения. Только в прошлом году офтальмологи провели более 8 миллионов инъекций анти-VEGF в Соединенных Штатах.
Исследователи искали лучшую альтернативу ежемесячным инъекциям практически с момента введения в клиническую практику анти-VEGF. Генная терапия становится одной из наиболее многообещающих альтернатив долгосрочному лечению анти-VEGF.
Целью исследования доктора Кисса является разработка генной терапии, которая позволяет глазу создавать свои собственные анти-VEGF вещества. Идеальная генная терапия должна проводиться не посредством хирургического вмешательства в операционной, а путем инъекции в глаз, которая может быть сделана в кабинете врача, точно так же, как сегодня проводится обычное анти-VEGF лечение.
Для этого доктор Кисс и его коллеги разработали вектор следующего поколения, который может встраивать в клетки глаза генетический материал, который создает молекулу, похожую на широко используемое анти-VEGF лекарство под названием афлиберцепт. Оказавшись внутри клеток, последовательность ДНК начинает синтезировать белок афлиберцепта.
«Вместо введения этого ужасного афлиберцепта в глаз, ваш глаз теперь сам способен создавать афлиберцепт», - объяснил доктор Кисс. «Цель - это единоразовое лечение. Время от времени вам может понадобиться бустер, но теоретически этой генной терапии может хватить на всю жизнь».
В исследованиях на животных доктор Кисс и его коллеги показали, что эта генная терапия работает так же хорошо, как инъекция афлиберцепта, с благоприятным профилем побочных эффектов.
Исследование было представлено на AAO 2019, 123-м ежегодном собрании Американской академии офтальмологии. Доктор Кисс представил ранние данные о первых людях, которым было проведено лечение. До настоящего времени в клиническое исследование 1-й фазы были включены 12 пациентов, которым была проведена однократная инъекция генной терапии влажной ВМД. До исследования пациенты получали в среднем 35 инъекций анти-VEGF; у одного пациента их количество составляло 109. С момента начала исследования генной терапии пациенты не нуждались в дополнительных процедурах в течение первых шести месяцев.
Источник: sciencedaily.com
