Специалисты лаборатории редактирования генома ФГБНУ «МГНЦ» перепрограммировали полученные соматические клетки в плюрипотентные стволовые и вывели клеточную линию. Конечная цель научных работников лаборатории редактирования генома МГНЦ – разработать технологию геномного редактирования, позволяющую исправить мутацию в гене CFTR в стволовых клетках пациента, затем перепрограммировать их в клетки эпителия легких и вернуть в организм. Таким образом можно будет излечить муковисцидоз.
В Европейский регистр предоставляют подробные сведения о своих клеточных линиях ведущие мировые научные организации. Сами клеточные линии остаются в лаборатории, в которой и были получены. Цель Европейского регистра стволовых клеток человека – организовать обмен ценными клеточными культурами. Обмен будет способствовать достижению новых научных результатов.
- Это своего рода виртуальный биобанк со стволовыми клетками, - объяснила заведующая лабораторией редактирования генома ФГБНУ «МГНЦ», к.м.н., Светлана Смирнихина, - Различные лаборатории получают клеточные культуры своими способами, затем размещают подробные сведения о них в Регистре. Любой исследователь может бесплатно использовать эту культуру в научных целях, но для этого необходимо приехать в лабораторию, в которой она хранится.
Статья, посвященная клеточной культуре ФГБНУ «МГНЦ» вышла в высокорейтинговом журнале Q1. Это первая культура стволовых клеток, полученная в лаборатории редактирования генома в ходе работы по «исправлению» мутации, приводящей к муковисцидозу. Ранее в Регистре было всего четыре подобные клеточные культуры из Медицинской школы Ганновера (Hannover Medical School). Российские специалисты внесли заметный вклад в продвижение мировых научных исследований в этой области. Клеточная линия может быть использована для разработки персонализированного лечения муковисцидоза, включая редактирование генома, а также для моделирования заболевания и оценки действия лекарственных препаратов.
На сегодняшний день в лаборатории редактирования генома получено уже несколько клеточных линий от пациентов с муковисцидозом, сведения о них также будут размещены в Регистре.
