Арсенал лечения спинальной мышечной атрофии может пополнится пероральным препаратом

Арсенал лечения спинальной мышечной атрофии может пополнится пероральным препаратом

Европейское агентство по лекарственным средствам предоставило статус PRIME препарату рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
 21 •
  0
18.01.2019

Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1, 2 и 3 типа – редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей. СМА является серьёзным наследственным прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием, которое приводит к тяжёлой мышечной атрофии и осложнениям.

Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения.

В настоящее время рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе, и с участием российских исследователей и пациентов.

Firefish– открытое исследование из 2-х частей с участием пациентов со СМА 1-го типа возраста младше 7 месяцев. В первой части исследования принимает участие 21 ребенок, главная цель этого этапа – оценка безопасности и подбор оптимальной дозы препарата, которая будет применяться во второй части исследования. В второй части все дети будут в течение 24 месяцев получать препарат в одной дозировке, определенной по результатам первой части исследования. Для этого, второго этапа планируется набрать 40 младенцев, набор в настоящее время открыт (в том числе в России).

Sunfish– двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование из 2-х частей. Для первой части были набраны пациенты со СМА 2-го и 3-го типов, главная цель этого этапа – оценка безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики и подбор оптимальной дозы препарата, которая будет применяться во второй части исследования. Для нее набираются неамбулаторные пациенты со СМА 2-го и 3-го типов для оценки безопасности и эффективности препарата в течение 24 месяцев его приема.

Jewelfish– открытое исследование безопасности и переносимости препарата у пациентов, которые ранее участвовали в других клинических исследованиях препаратов, влияющих на сплайсинг SMN2.

Источник: medvestnik.ru

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры