Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1, 2 и 3 типа – редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей. СМА является серьёзным наследственным прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием, которое приводит к тяжёлой мышечной атрофии и осложнениям.
Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения.
В настоящее время рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе, и с участием российских исследователей и пациентов.
Firefish– открытое исследование из 2-х частей с участием пациентов со СМА 1-го типа возраста младше 7 месяцев. В первой части исследования принимает участие 21 ребенок, главная цель этого этапа – оценка безопасности и подбор оптимальной дозы препарата, которая будет применяться во второй части исследования. В второй части все дети будут в течение 24 месяцев получать препарат в одной дозировке, определенной по результатам первой части исследования. Для этого, второго этапа планируется набрать 40 младенцев, набор в настоящее время открыт (в том числе в России).
Sunfish– двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование из 2-х частей. Для первой части были набраны пациенты со СМА 2-го и 3-го типов, главная цель этого этапа – оценка безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики и подбор оптимальной дозы препарата, которая будет применяться во второй части исследования. Для нее набираются неамбулаторные пациенты со СМА 2-го и 3-го типов для оценки безопасности и эффективности препарата в течение 24 месяцев его приема.
Jewelfish– открытое исследование безопасности и переносимости препарата у пациентов, которые ранее участвовали в других клинических исследованиях препаратов, влияющих на сплайсинг SMN2.
Источник: medvestnik.ru
