– Ольга, как вы формулируете миссию вашего фонда?
– Наш фонд необычный, поскольку ведет работу и как благотворительный фонд, и как пациентская организация. Это связано с историей создания нашей организации. Она была учреждена в конце 2014 года по инициативе родителей детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Причиной послужило отсутствие какой-либо помощи и поддержки больным СМА в России. Людям просто надоело, приходя к врачу, слышать: «Я в этой ситуации ничем помочь не могу, рожайте другого ребенка». Это была повальная ситуация, мы оставались один на один с болезнью и с чувством глобального отчаяния.
В какой-то момент мы поняли, что так не пойдет, спасение утопающих – дело рук самих утопающих, и решили создать пациентскую организацию, чтобы можно было хоть что-то сделать для наших детей. Мы начали работать как инициативная группа, а в 2015 году зарегистрировались как фонд.
С самого начала мы решили, что наш фонд будет заниматься не только и не столько адресной помощью семьям, он будет нацелен на системные изменения в оказании помощи больным со СМА. С 2014 года наши цели не очень изменились, и мы по-прежнему в качестве приоритета видим необходимость работать над выстраиванием системы помощи больным СМА.
– Ольга, расскажите, какие основные направления работы вы ведете в фонде?
– Прежде всего, это, конечно работа с семьями. Мы убеждены, что помощь должна быть доступна каждому. Информирование и консультирование – львиная доля нашей работы. Как правило, к нам обращаются люди, которые только получили диагноз, но не понимают, что же делать дальше Их нужно обнять и повести. Обращаются и семьи, которые давно живут с диагнозом, но не получали той помощи, которая им была нужна, и изменилась ситуация, изменилось состояние пациента, и неясно, что делать дальше, к кому обратиться, где могут помочь с решением конкретной задачи.
Возможность оказывать материальную помощь семьям в приобретении нужного для нас вторична, мы в большей степени стремимся подсказать, как можно получить необходимое в рамках мер государственной социальной поддержки, научить, как работать в этой системе, куда обратиться. Существует огромное количество фондов, специализирующихся на оказании именно адресной материальной помощи, поэтому иногда мы привлекаем и просим помочь дружественные фонды с решением материальных сложностей наших семей. Если ситуация срочная, стараемся помочь. Но ключевым для нас всегда является сопровождение семьи, а не просто удовлетворение потребности в оборудовании.
С появлением новых лекарств и, соответственно, новых вопросов, которых раньше у семей не было, мы проводим огромное количество консультаций, связанных с участием в программах клинических исследований по лекарственному обеспечению, получению необходимой терапии. Главный вопрос на сегодня у подавляющего большинства людей со СМА по всей стране: как мне получить лечение? У нас в стране это не всегда понятный и единый маршрут, каждый раз нужен индивидуальный подход и погружение в кейс, чтобы понять, что делать дальше. В октябре у нас запускается новый проект «Горячая линия» – это консультативная линия помощи пациентам, которая будет работать по всем вопросам, но в первую очередь по лекарственному обеспечению.
Не менее важное направление работы для нас – это обучение и повышение осведомленности о болезни. Среди семей, медицинских специалистов, общественности. Зачастую от того, насколько ты информирован, зависят жизни и здоровье, не говоря уже о благополучии наших семей. Мы выпускаем информационные материалы, проводим обучающие мероприятия по всей стране, в том числе Школы СМА в регионах – мини-конференции на два дня. В этом году уже в четвертый раз проводим Конференцию по СМА, крупнейшее на сегодня событие в области СМА в России, где вместе с ведущими российскими и международными экспертами, гостями из числа семей и врачей делимся самым важным и новым, что есть в повестке дня. Кроме того, мы отслеживаем последние новости науки в области лечения СМА, стараемся искать, переводить на русский язык эти тексты, чтобы они были доступны для всех интересующихся. Проводим вебинары, сейчас перезапускаем сайт.
Есть еще одно важное направление нашей работы, которое называется довольно обтекаемо «стратегические инициативы». Это большой комплекс работы, которая часто не приносит кратковременных и видимых результатов, и своей целью имеет в долгосрочной перспективе изменение структуры помощи больным СМА в России на всех уровнях. Нам важно, чтобы интересы и потребности наших больных были слышны и учитывались людьми, принимающими решения. Мы видим, как много у нас инициатив, видим много движений в сфере орфанных заболеваний, терапии. И мы стараемся всю эту информацию аккумулировать. Это стандартная работа любой пациентской организации: следить за тем, чтобы интересы пациентов были услышаны. Поэтому мы стараемся работать с государством, с врачами, стараемся налаживать связи между врачами в регионах и обобщать опыт и лучшие практики. К сожалению, изменения и важные процессы, влияющие на жизни наших подопечных, не происходят сами себе, а являются результатом такой вот «невидимой работы»: переговоров, обсуждений, встреч, выступлений на разных площадках.
– Вы работаете сразу со многими направлениями и разными аудиториями. А кого вы считаете своей основной аудиторией? И сколько у вас подопечных?
– Я бы сказала, что основная наша аудитория на сегодня – это медицинские сотрудники и наши семьи – дети и взрослые со СМА и их близкие. Мы видим глобальные пробелы в качестве работы медиков с нашими больными, и причина здесь не в том, что врачи какие-то не такие, а в том, что заболевание редкое, информации мало. Как правило, с постановкой диагноза в России уже проблем нет, но есть большая проблема дальнейших действий. Что делать дальше? Как вести пациента со СМА? На что обратить внимание семьи, других врачей? Эти вопросы не закрыты. Одна из наших задач – помочь найти ответы на эти вопросы.
Что касается количества подопечных, то это сложный вопрос. Еще один блок нашей работы – анализ реальной ситуации с количеством пациентов со СМА в России. Официальной статистики, к сожалению, не ведется. Никто не знает, сколько их на самом деле. Без понимания реального количества больных СМА в стране невозможно масштабировать проблему и найти верное решение. Мы решили изменить эту ситуацию и создали пациентский реестр, в нем на сегодня 822 детей и взрослых со СМА. Порядка 80% из них – это дети. Каждый год в среднем реестр пополняется на 150 пациентов. Еще около 100 человек – это те, кого мы потеряли начиная с конца 2016 года, с тех пор как мы ведем реестр (или можно сказать: пока существует лечение от СМА, но оно недоступно в России).
Каждая из этих 822 семей – наша. Поэтому на вопрос, сколько у нас подопечных, можно ответить – все и каждый из них. С кем-то из наших семей мы работаем более плотно, кто-то обращается крайне редко и пользуется только нашей системой информирования – у нас налажена работа регулярных информационных рассылок и закрытых групп поддержки для наших семей в социальных сетях, где можно быстро и своевременно получить ответы на возникающие вопросы. Если у любой нашей семьи есть вопрос или конкретная проблема, всегда можно обратиться в фонд, и, в зависимости от имеющихся ресурсов и возможностей, мы стараемся не оставить без поддержки.
– Есть ли другие фонды, работающие с семьями СМА? Как вы считаете, достаточно ли одного вашего фонда, чтобы закрыть все потребности пациентов со СМА в России?
– На сегодня мы единственный фонд в стране, который специализируется на проблемах больных со СМА. Нам комфортно в своей роли, но мы понимаем, что наших ресурсов не хватает на решение всех задач. У нас небольшая организация, но нам хочется помогать еще больше и эффективнее. И особенно нас не хватает на покрытие нужд семей в оборудовании, в подходящих колясках и покупке лекарств. И здесь очень нам помогают другие организации, которые не занимаются именно СМА, но занимаются адресной помощью. Они помогают нам решать острые проблемы: приобретать откашливатели, аппараты искусственной вентиляции, коляски... Ряд фондов активно включен в работу с нашими семьями, в частности, многие из наших семей получают помощь и сопровождение в фонде «Вера», в Детском Хосписе «Дом с маяком». В ряде регионов появляются и работают фонды, которые также принимают наши семьи на постоянное сопровождение, например, «Дедморозим» в Перми или фонд Ройзмана в Екатеринбурге. С этими организациями мы поддерживаем дружеские и партнерские взаимоотношения.
Мы берем нас себя обобщающую роль в плане работы с пациентами со СМА, но у нас есть помощники и классные команды других организаций, с которыми можно сотрудничать и вместе более эффективно решать проблемы.
– Вы рассказывали раннее в интервью Genetics-info, что с регистрацией Спинразы (SPINRAZA®) не решатся все проблемы пациентов СМА. Есть проблемы обеспечения препаратом всех нуждающихся, правовые проблемы и другие. У вас уже есть стратегия работы для помощи при получения Спинразы пациентами?
«Spinraza® (нусинерсен) – это первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии. В России впервые зарегистрировали препарат в 2019 году.
– Регистрация – действительно ключевой и важнейший шаг, который необходимо было предпринять, но, тем не менее, большое количество вопросов еще только предстоит решить для реального доступа к препарату. У нас все еще нет коммерческой стоимости препарата, нет данных ни по одному пациенту, который бы после регистрации в России, неважно с помощью спонсоров или государства, получил бы лечение препаратом. Мы понимаем, что после регистрации, так как СМА является орфанным заболеванием, и стоимость препарата составляет несколько миллионов рублей, должны предприниматься меры, чтобы централизованно решить проблемы своевременного и беспрерывного обеспечения больных лечением.
На сегодня получить препарат возможно, но только на общих основаниях. Сейчас Спинраза стоит в одном ряду с каплями для носа. Препарат должен быть назначен пациенту, но для того чтобы пациент имел право на препарат, у него должна быть оформлена инвалидность и должно быть назначение врачебной комиссии по жизненным показаниям. Это ключевые документы, чтобы идти дальше по пути обеспечения, которое на сегодня будет ложиться на плечи региона.
Но дело в том, что этот препарат, который стоит несколько миллионов, не заложен в бюджет регионов. Пациент обратится в регион и попросит обеспечить его дорогостоящей терапией, и дальше регион должен эти средства изыскать. И хотя СМА – редкое заболевание, но, например, в Москве порядка 100 таких пациентов, а это уже многомиллиардные расходы. Да, это обязанность регионов – найти решение проблемы и обеспечить больного лечением, но в существующей системе это будет нелегко. А для пациентов критически важно получить препарат как можно раньше: чем больше времени проходит, тем больше отбирает болезнь, и тем менее эффективна терапия.
С учетом опыта лечения других редких нозологий и количества нуждающихся пациентов со СМА, мы считаем, что единственным стабильным и здравым решением будет федерализация и внесение СМА в программу «12 нозологий». Дело в том, что и для государства важно своевременное лечение пациентов со СМА. Эта группа больных имеет все шансы влиться в общество, поскольку их интеллект сохранен, они работают и зарабатывают даже в коляске. А малыши, которые только родились, могут в нее и не сесть, если к ним лечение придет вовремя. Важно обеспечить жизнеспасающим лечением и детей, и взрослых, без различия по возрасту.
Препарат способен улучшать, а в каких-то случаях стабилизировать состояние. Мы видим очень часто, что взрослые пациенты, состоявшиеся журналисты, переводчики, программисты, которые работают руками и головой, по мере развития заболевания начинают терять функцию рук. Это не только трагедия пациента, потеря заработка и возможности продолжать жить привычной жизнью и приносить пользу, но и для государства – это потеря налогоплательщика.
В любом случае, мы и наши семьи будем бороться до последнего, чтобы лечение было доступно и взрослым, и детям. Время для нас критически важно. И мы надеемся, что будут приняты положительные решения там, где они принимаются, для того, чтобы дети и взрослые со СМА могли больше не жить под тяжестью «смертного приговора», которым еще вчера без лечения была эта болезнь.
Больше всего, конечно, хотелось бы не обсуждать возможности решения и проблемы с обеспечением, а просто всех благодарить за то, как все прекрасно получилось, за то, что пациенты получают препарат. Но пока наши семьи не получают лечение - нам благодарить некого. Мы надеемся, что однажды сможем сказать большое спасибо всем тем, от кого зависят нужные нам решения.
– Вы и сегодня, и ранее неоднократно говорили, что одна из серьезных проблем – это низкая информированность врачей о СМА. Как ваш фонд решает эту проблему?
– Я бы сформулировала вопрос иначе. Это не только вопрос информированности, отчасти это вопрос коммуникации.
Те сложности и та низкая доступность квалифицированной помощи, с которыми сталкиваются наши пациенты, связаны во многом с проблемами коммуникации врач-пациент в России. Это наследие патерналистской врачебной позиции «я все знаю, а тебе знать не надо, я скажу, что делать». Если это работает в ситуациях с распространенными болезнями, то в случае с редкими и прогрессирующими тяжелыми заболеваниями, когда врач и сам не очень осведомлен о том, что делать дальше, этот патернализм только вредит.
С редкими болезнями нужен иной подход, при котором с семья и врач сотрудничают и совместно ищут решение и составляют план действий в конкретной ситуации.
У нас есть прекрасные специалисты, с высоким уровнем знаний, которые предоставляют максимум информации пациенту, но часто она предоставляется либо так, что пациент ничего не понимает, либо врачу не хватает времени приема на полноценную консультацию. Я очень часто слышу от врачей: «Я все ему рассказал, но почему-то он не понял меня и не выполнил рекомендацию». А от пациента слышу: «Мне ничего не рассказали, можете мне объяснить?» Потом пациент едет в иностранную клинику, ему там говорят то же самое, но коммуникация строится иначе, и пациент приезжает восторженный. Так что, зачастую, уровень знаний у наших врачей не ниже, ниже именно уровень и подход к консультированию и взаимодействию с семьей пациента. Именно поэтому мы придумали провести на нашей конференции мастер-класс по коммуникации для врачей. Надеемся, он будет полезен.
Что же касается информированности врачей, то здесь тоже не так все просто. Мне бы, может, и хотелось обвинить во всем систему медицинского образования в России. Но это не так. Нам в 2014 году казалось, что каждый врач России должен знать про СМА, у нас даже были подготовлены брошюры для поликлиник, которые мы хотели вручить каждому врачу. Но потом мы поняли, что большинство врачей за всю карьеру могут встретить всего одного пациента со СМА, и можно сколько угодно рассказывать об этом диагнозе и работе с ним, но без непосредственной работы с конкретными пациентами, вся информация просто забудется.
Конечно, в идеале нужна комплексная программа сопровождения по группе болезней, допустим, нервно-мышечной, куда войдут не только пациенты со СМА, но и, например, с миодистрофией Дюшенна, миопатиями и другими болезнями. Нужны центры компетенций, кабинеты по нервно-мышечным заболеваниям, где были бы консультирующие эксперты, которые специализируются на этих болезнях и понимают как организовать весь спектр медицинского сопровождения. Но это отдельный, большой разговор. Нам в нашей стране этого очень не хватает. Особенно – на местах, не все могут себе позволить поехать в Москву.
– Сегодня вы открываете уже четвертую конференцию, посвященную СМА. Как бы вы обозначили основную цель конференции?
– Начну издалека. Несмотря на то, что конференции – это в первую очередь просветительское мероприятие, это все-таки еще и возможность встретиться лицом к лицу не только врачам между собой, но и врачам с пациентами. Возможность находиться в одном едином пространстве, на равных, не как в кабинете на приеме, когда роли распределены совсем иначе. Нам этого не хватает в повседневной жизни, видеть друг в друге человека, не врача, не пациента, а союзника в борьбе с болезнью. Именно это, на мой взгляд – 50% нашей конференции – пространство общения и обмена опытом, погружения в диагноз и в человечность. На нашей конференции, в отличие от медицинских конференций, мы не говорим много о постановке диагноза, а больше говорим о практических вещах, о том, что делать после того, как он установлен. Что делать пациенту, как ему жить дальше, как врачу помочь больному, как организовать помощь вокруг пациента, которая была бы не номинальна, а покрывала реальные потребности. Очень важно, что врачи на нашей конференции видят пациентов в естественной среде. К нам приходят семьи с детьми, они играют, тусуются, общаются между собой, и они раскрываются не как пациенты, не как те, кто приходит к тебе за чем-то, а как обычные люди.
Когда мы в 2016 году проводили первую конференцию, к нам приехали несколько групп врачей из регионов. И они стали нашими постоянными партнерами и друзьями, мы до сих пор с ними почти еженедельно общаемся. И они говорят, что та конференция предопределила их дальнейший путь – информация и атмосфера нашей первой 4-дневной конференции позволила им за несколько лет выстроить систему помощи пациентам со СМА в своих регионах.
Для меня успехом будет, если врачи, которые приедут к нам на конференцию в этом году, скажут: «Я тоже хочу помогать пациентам со СМА, я начинаю с ними работать». И увезут и начнут имплементировать у себя те подходы, о которых мы будем говорить.
А для пациентов хочется показать, что по другую сторону стола есть человек – врач, который хочет помочь, который готов стать партнером и союзником в борьбе с болезнью.
