X-сцепленная гипофосфатемия - состояние, служащее причиной рахита и остеомаляции (размягчения костной ткани). Она стать быть причиной низкого роста, деформации ног, флюса и боли в костях. Это редкое генетическое заболевание поражает примерно 1 из 20 000 человек.
В исследовании участвовали 61 ребенок в возрасте от 1 до 12 лет в 16 центрах по всему миру, включая США, Канаду, Соединенное Королевство, Швецию, Австралию, Японию и Корею. Часть детей получала лечение препаратом Буросумаб: им выполнялись инъекции раз в две недели. В другой группе проводилась традиционная терапия – пероральный прием фосфата и витамина D несколько раз в день. Первичным результатом было улучшение симптомов рахита на рентгеновских снимках, как показали рентгенологи, которые не знали, в какой группе лечения был участник.
Дети наблюдались в течение 64 недель, и к 40 неделям лечения исследователи обнаружили, что 72 % детей, получивших Буросумаб, достигли существенного излечения рахита, в то время как в группе с традиционной терапией улучшение было отмечено лишь у 6 %. Буросумаб также привел к улучшению формы ног при их деформации и увеличению роста. Была увеличена дистанции ходьбы в 6-минутном тесте и уровень сывороточного фосфора и активного витамина D.
«Это первое исследование, сравнивающее Буросумаб с традиционной терапией», - говорит ведущий исследователь Эрик Имель (Erik Imel), доктор медицинских наук, доцент Медицинской Школы Университета Индианы. «Теперь мы знаем величину пользы от Буросумаба по сравнению с предыдущим подходом с традиционной терапией. Эта информация важна для врачей, чтобы принимать решения о лечении пациентов с X-сцепленной гипофосфатемией».
Исследователи планируют продолжить изучение отсроченных эффектов Буросумаба, в том числе влияния лечения детей на результаты роста в зрелом возрасте. А также ученые предполагают проверить, уменьшит ли это лечение необходимость в операциях по коррекции искривленных ног.
Буросумаб блокирует белок, называемый фактором роста фибробластов 23, который был первоначально обнаружен исследователями в Медицинской Школе Университета Индианы. Буросумаб производится компанией Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. в сотрудничестве с Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. и ее европейским дочерним предприятием Kyowa Kirin International PLC под торговым названием Крисвита.
Источник перевода: www.sciencedaily.com
