Sanofi представила результаты исследования препарата против болезни Помпе

Sanofi представила результаты исследования препарата против болезни Помпе

Sanofi представила успешные результаты испытаний препарата Nexviazyme, предназначенного для лечения болезни Помпе. Средство было одобрено в США в августе прошлого года.
 544 •
  0
18.02.2022
pharmvestnik.ru

Sanofi представит результаты двух исследований препарата Nexviazyme против болезни Помпе. Компания рассказала про рандомизированное двойное слепое исследования COMET III фазы и долгосрочные результаты исследования Mini-COMET II фазы. Об этом сообщается на сайте производителя.

Болезнь Помпе — это редкое наследственное заболевание, при котором в клетках накапливается гликоген из-за дефицита фермента альфа-1,4-глюкозидазы. Форма болезни с поздним началом (LOPD) характеризуется прогрессирующей слабостью в мышцах, нарушениями осанки, одышкой и трудностями при ходьбе и выполнении физических упражнений. Ранее единственным доступным вариантом лечения болезни Помпе была терапия алглюкозидазой альфа.

В ходе испытаний COMET 100 ранее не получавших лечения пациентов с LOPD были рандомизированы для получения 20 мг/кг Nexviazyme или 20 мг/кг алглюкозидазы альфа в качестве внутривенной инфузии каждые две недели в течение 49 недель. В дальнейшем пациенты, первоначально получавшие Nexviazyme, продолжили лечение, а пациенты, получавшие алглюкозидазу альфа, перешли на Nexviazyme в дозировке 20 мг/кг.

Данные III фазы продемонстрировали, что после почти двухлетнего лечения Nexviazyme страдающие болезнью Помпе продемонстрировали устойчивый эффект от лечения. Также фиксировалась стабилизация эффекта лечения у пациентов, перешедших с алглюкозидазы альфа, связанного с дыханием и дистанцией ходьбы.

Что касается Mini-COMET II, то все участники исследования после 97 недель терапии продемонстрировали стабилизацию или улучшение двигательных функций. В этой группе оценивались 22 пациента, принимавшие препарат в разных дозировках.

В августе прошлого года препарат был одобрен американским регулятором FDA.

Источник: pharmvestnik.ru

Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры