Одобрен первый препарат для лечения прогерии, болезни быстрого старения

Одобрен первый препарат для лечения прогерии, болезни быстрого старения

Управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (The U.S. Food and Drug Administration (FDA)) одобрило лечение, способное обеспечить детям с редким генетическим заболеванием, вызывающим преждевременное старение, большую продолжительность жизни. На сегодняшний день Зокинви (Zokinvy) – единственный препарат, который лечит прогерию и некоторые связанные с ней синдромы.
 205 •
  0
14.12.2020

Дети с синдромом Хетчинсона-Гилфорда (прогерия) часто погибают в подростковом возрасте от сердечной недостаточности, острого коронарного синдрома или инсульта. Большинство из них умирают, не достигнув 15-летнего возраста. По статистике, от 350 до 400 детей во всем мире страдают прогерией.

Единственная мутация в их генетическом коде имеет пагубное влияние на здоровье (SN: 2/7/13). Она нарушает работу гена, ответственного за образование белка ламина А, помогающего удерживать ядра клеток вместе. В результате дети получают большое количество дефектного белка прогерина, который только похож на ламин А. Он задерживается в клеточных мембранах и не может быть переработан для получения свежих белков, что приводит к преждевременному старению клеток и делает кровеносные сосуды и соединительную ткань более жесткими.

«У каждого человека вырабатывается прогерин, и чем старше мы становимся, тем больше его производится, но у больных прогерией этого белка слишком много», − объясняет Моника Клейнман (Monica Kleinman), детский врач-реаниматолог Бостонской детской больницы (Boston Children’s Hospital).

При рождении эти дети имеют обычный внешний вид, признаки болезни начинают проявляться в первые два года жизни. Со временем больные прогерией теряют волосы и жировые отложения, появляются тугоподвижность суставов, сердечно-сосудистые заболевания и другие симптомы ускоренного старения.

В клинических испытаниях нового препарата участвовало 62 ребенка. Они получали Зокинви. Затем ученые сравнили данные этой группы с детьми, которые не принимали лекарство (81 человек). У тех, кто получал новый препарат, было отмечено увеличение продолжительности жизни в среднем на 3 месяца в течение первых трех лет лечения. У пациентов, которые принимали Зокинви на протяжении 11 лет, продолжительность жизни выросла на 2,5 года. Несмотря на такие показатели, этот препарат все же не способен обеспечить нормальную продолжительность жизни.

Зокинви, производимый компанией Eiger BioPharmaceuticals из Пало-Альто, Калифорния (Palo Alto, Calif.), частично блокирует выработку прогерина, снижая его количество в клетках. По словам исследователей, пероральный препарат (в виде капсул) не способен полностью блокировать его синтез. А количество действующего вещества, которое пациенты могут получить, ограничено побочными эффектами, включающими в себя рвоту, диарею и слабость.

«Препарат Зокинви является «свидетельством мощи фундаментальных исследований», − говорит Том Мистели (Tom Misteli), клеточный биолог из Национального института онкологии в Бетесде, штат Мэриленд (National Cancer Institute in Bethesda). - Никто, изучая белок ламина А или его модификацию, не мог ожидать, что он станет лекарственной мишенью».

«С утверждением нового препарата основное внимание теперь уделяется тестированию дополнительных лекарств или терапевтических средств в сочетании с Зокинви», − добавил Мистели. Это позволит обеспечить еще большую продолжительность жизни больным прогерией. Исследователи также изучают подходы к генной терапии, чтобы исправить мутацию, которая вызывает эту тяжелую болезнь.

Источник: evogenlab.ru

Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры