Novartis отказалась от испытаний одного из своих препаратов для терапии СМА

Novartis отказалась от испытаний одного из своих препаратов для терапии СМА

Швейцарская фармкомпания Novartis прекратила клиническое исследование (КИ) препарата Branaplam (LMI1070) в качестве терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), но продолжит КИ лексредства для лечения болезни Хантингтона. Novartis в 2018 году получила разрешение на проведение КИ branaplam в России на пациентах со СМА.
 257 •
  0
24.07.2021
Фото: garrett.pt

Branaplam – экспериментальный пероральный препарат для лечения СМА I типа, модулятор сплайсинга РНК. В международных КИ препарата принимали участие младенцы в возрасте до 6 месяцев.

Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко 22 июля опубликовала информацию о прекращении КИ лексредства компанией Novartis на своей странице в Facebook. Эту информацию Vademecum подтвердили в российском представительстве Novartis.

«В настоящее время во многих странах уже одобрены три препарата для лечения СМА, включая два модулятора сплайсинга РНК и препарат однократной генозаместительной терапии. Доступность данных препаратов затрудняет набор пациентов при проведении клинических исследований, необходимых для последующей регистрации branaplam. Поскольку решение о прекращении клинических исследований не связано с результатами по эффективности и безопасности препарата, Novartis продолжит исследования branaplam для лечения болезни Хантингтона, редкого генетического заболевания, не имеющего в настоящее время одобренных методов лечения, позволяющих отсрочить начало болезни или замедлить ее прогрессирование», – говорится в ответе фармкомпании.

Два препарата, выведенные на рынок, о которых говорит Novartis, – Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Эврисди (рисдиплам) от Roche.

Novartis начала КИ Branaplam в 2014 году. В 2015 году компания запустила исследование препарата на пациентах со СМА I типа. Его целью была оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата после 13 недель приема, а также определение максимально переносимой дозы.

В 2018 году Минздрав РФ выдал разрешение на проведение КИ branaplam и препарата для терапии СМА от Roche рисдиплама. В том же году в Екатеринбурге на базе Детской городской клинической больницы №9 открылся первый в России центр клинических исследований лексредства branaplam. Для проведения КИ препарата в России были выбраны шесть центров – ДГКБ №9, ФГБУ НМИЦ им. В.А. Алмазова в Санкт-Петербурге, Морозовская ДГКБ и НИКИ педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева в Москве, Уфе и Волгограде.

В 2019 году Novartis прекратила КИ своего препарата от СМА, так как в ходе его исследования на животных, которое проводилось параллельно с КИ лексредства на младенцах, было выявлено, что применение branaplam приводит к поражениям периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов. В 2020 году фармкомпания сообщила о возобновлении КИ препарата.

В октябре 2020 года компания Novartis сообщила, что препарат branaplam также снижает уровень белка хантингтина, что позволяет использовать его для лечения болезни Хантингтона . Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило бранапламу статус орфанного препарата для лечения болезни Хантингтона. В 2021 году фармкомпания Novartis объявила о намерении провести КИ своего препарата для лечения пациентов с болезнью Хантингтона.

В портфеле Novartis также есть Золгенсма – геннотерапевтический препарат от СМА, являющийся самым дорогим в мире лексредством, стоимость одной инъекции им составляет $2,1 млн. Препарат в России не зарегистрирован, но его закупку в России для детей со СМА будет осуществлять фонд поддержки детей с жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра», созданный указом президента в январе 2021 года. Фондом уже сформулированы и утверждены критерии назначения Золгенсмы детям со СМА.

Источник: vademec.ru

Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры