Исследователи разрабатывают новый «ДНК-стежок» для лечения мышечной дистрофии

Исследователи разрабатывают новый «ДНК-стежок» для лечения мышечной дистрофии

Новое терапевтическое средство, тестируемое исследователями Альбертского университета (University of Alberta), обещает быть эффективным для практически половины всех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD).
 134 •
  0
30.09.2019
www.shutterstock.com

Лечение, представляющее собой смесь ДНК-подобных молекул, приводит к существенному возобновлению роста белка под названием дистрофин, который действует как опора для поддержки мышц. Этот белок практически отсутствует у пациентов с DMD.

«При отсутствии дистрофина нет поддержки мышечных мембран, и мышечные клетки становятся более уязвимыми для повреждений и разрушений», - утверждает Тосифуми Йокота (Toshifumi Yokota), профессор медицинской генетики в Альбертском университете. «Наши ДНК-подобные молекулы восстанавливают производство дистрофина, чтобы он мог поддерживать мембрану мышечной клетки».

«Теоретически, это лечение может быть эффективным для 47% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна».

Это генетическое заболевание характеризуется прогрессирующей дегенерацией мышц и слабостью. Инкурабельное состояние вызывает трудности при ходьбе и дыхании вследствие постепенного повреждения мышц и сердца. Многие пациенты погибают от этого заболевания в возрасте 20-30 лет.

В исследовании, опубликованном в журнале Molecular Therapy , Йокота и его команда описывают использование смеси ДНК-подобных молекул, называемых антисмысловыми олигонуклеотидами, чтобы действовать как сшиватели, способные восстановить определенную мутацию гена у пациентов с DMD. Молекулы были испытаны как на мышечных клетках пациентов с DMD, так и на мышах, содержащих ген DMD.

Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (The U.S. Food and Drug Administration) одобрило первое лекарство из группы «сшивателей ДНК», названное этеплирсен, в 2016 году. К сожалению, препарат оказался эффективным только для 13 процентов больных DMD.

Команда Йокоты разработала молекулярную смесь, чтобы в теории увеличить применимость терапии для чуть менее чем половины всех пациентов с DMD. Экспериментальное лечение способно значительно снизить симптомы, испытываемые пациентами.

«Лечение, которое мы предлагаем, предполагает использование менее прочного белка дистрофина, в отличие от препарата, который применялся до сих пор. Этот протеин связан с ослаблением симптомов у некоторых пациентов. У некоторых больных и вовсе отсутствуют симптомы», - объяснил Йокота.

В настоящее время ученые работают над уменьшением количества ДНК-подобных молекул в смеси для уменьшения стоимости и для последующего преодоления препятствий. В будущем они надеются провести клинические испытания.

Источник перевода: sciencedaily.com

Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры