«С помощью нового метода мы можем объединить в одном лентивирусном капсиде оба основных компонента для редактирования генов CRISPR — белок Cas9 и направляющую РНК», — утверждает Байсон Лу, (Baisong Lu), Ph.D, доцент кафедры регенеративной медицины в WFIRM и один из главных авторов статьи. «Раньше эти два компонента должны были поставляться отдельно, что было не так удобно».
Технология CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) используется для изменения последовательностей ДНК и модификации функции генов. CRISPR/Cas9 — это фермент, который выступает в роли ножниц для разрезания двух нитей ДНК в определенном месте, чтобы добавить, удалить или восстановить частицы ДНК. Но CRISPR/Cas9 не обладает 100% точностью и способен удалить неожиданные участки, вызывая неблагоприятный эффект.
В настоящее время у команды WFIRM получилось сгруппировать два компонента: белок Cas9 (фермент) и направляющую РНК в виде рибонуклеопротеинов внутри лентивирусного капсида, создавая лентивирусную систему, основывающуюся на системе бионаночастиц для доставки CRISPR/Cas9. Лентивирусный вектор является распространенным средством доставки генов в научных лабораториях и применим для доставки системы CRISPR/Cas9, обеспечивая эффективное редактирования генома. Однако использование лентивирусного вектора для доставки CRISPR/Cas9 приводит к длительной экспрессии эндонуклеазы, что нежелательно с точки зрения безопасности. Новая система не только сделает эффективной доставку обычных лентивирусных векторов, но и обеспечит транзиентную экспрессию Cas9. Таким образом, новая система доставки CRISPR/Cas9 является более эффективной и безопасной.
Проводя исследование, команда выдвинула гипотезу, которую сформулировал Энтони Атала, (Anthony Atala), M.D., директор WFIRM и соавтор статьи: «Подобная стратегия должна быть применима к другим белкам редактора. Мы можем использовать это для упаковки и доставки других рибонуклеопротеинов в клетки млекопитающих, чего до сих пор было трудно достичь».
Это исследование является продуктом постоянного усовершенствования редактирования генов in vivo. Повышая безопасность и предотвращая развитие возможных иммунных реакций, оно будет полезно как в клинической практике, так и для новых открытий.
Источник перевода: www.sciencedaily.com
