Фонд «Круг добра» планирует закупить незарегистрированные препараты для лечения двух редких болезней

Фонд «Круг добра» планирует закупить незарегистрированные препараты для лечения двух редких болезней

Экспертным советом фонда «Круг добра» было предложено включить в перечень для закупок препараты, которые не зарегистрированы на территории России, для терапии редкого заболевания «миодистрофия Дюшенна».
 175 •
  0
19.07.2021
spiporz.ru

Это препараты Виондис 53 (голодирсен), Эксондис 51 (этеплирсен) и Вилтепсо (вилтоларсен).

Миодистрофия Дюшенна характеризуется прогрессирующей мышечной дистрофией, вызываемой мутацией в гене дистрофина. Болезнь проявляется в раннем детстве и приводит к постепенной инвалидизации и смерти пациента.

Виондис 53 и Эксондис 51 корректируют мутацию в гене дистрофина путем пропуска экзона (соответственно 53 и 51). Применяются для лечения пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина. Вилтепсо также корректирует мутацию в экзоне 53.

Напомним, что экспертный совет включил миодистрофию Дюшенна/Беккера в перечень заболеваний, которыми занимается фонд, в апреле текущего года. В конце мая было принято решение включить в перечень закупок препарат для лечения этого редкого заболевания Трансларна (аталурен).

Также экспертный совет фонда предложил включить в перечень для закупок препарат Окслумо (лумасиран), предназначенный для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа.

Оксалоз является редким генетическим заболеванием, для которого характерна избыточная выработка оксалата (солей) кальция и их накопление в органах, прежде всего в почках. Заболевание постепенно приводит к снижению функции почек и развитию хронической почечной недостаточности.

Оксалоз первого типа был включен в перечень заболеваний, финансируемых фондом «Круг добра», в конце июня. Окслумо используется для снижения уровня оксалатов и является первым лекарственным средством генной терапии от оксалоза первого типа.

Первый незарегистрированный препарат, который одобрил экспертный совет фонда «Круг добра» – это Золгенсма. Фонд начал сбор заявок на закупку препарата. Лекарство предназначено для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

Источник: spiporz.ru

Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры