FDA наложило временный запрет на КИ генноинженерного препарата для лечения ацидурии

FDA наложило временный запрет на КИ генноинженерного препарата для лечения ацидурии

Компания LogicBio Therapeutics («ЛоджикБайо Терапьютикс») сообщила о том, что FDA наложило временный запрет на проведение клинических исследований (КИ) экспериментального генноинженерного препарата LB-001 при метилмалоновой ацидемии (ацидурии) у детей, сообщает портал FirstWord Pharma.
 88 •
  0
12.02.2020
https://pharmvestnik.ru/content/news/FDA-nalojilo-vremennyi-zapret-na-KI-gennoinjenernogo-preparata-dlya-lecheniya-acidurii.html

По информации компании, подавшей заявку в США в январе 2020 года на получение разрешения на запуск КИ I/II фазы у пациентов с метилмалоновой ацидемией (ММА), временный запрет связан с определенными клиническими и неклиническими вопросами. В LogicBio заявили, что работают над скорейшим разрешением всех проблем.

По данным LogicBio, механизм действия LB-001 основан на включении функционирующей версии дефектного человеческого гена метилмалонил-КоА-мутазы в геном пациентов с ММА. В основу экспериментального препарата положена технология GeneRide – собственная разработка компании, которая обеспечивает сайт-специфическую интеграцию и пожизненную экспрессию терапевтических трансгенов. При этом не требуется применения ДНК-разрезающих ферментов, являющихся частью других технологий, таких как CRISPR (технология редактирования геномов), что потенциально снижает риск нежелательного редактирования генов.

Как утверждают в LogicBio, компании удалось показать, что клетки, в которые с помощью технологии GeneRide был внедрен трансген, демонстрируют селективное преимущество в выживаемости по сравнению с клетками, не экспрессирующими трансген.

Ранее FDA присвоило LB-001 статус орфанного препарата, а ММА у детей – статус редкого заболевания.

Источник: pharmvestnik.ru

Комментарии для сайта Cackle

Актуальное

Главное


Партнеры

Все партнеры