Обнаружен иммунитет к CRISPR

Проведя исследование крови человека, Стэнфордские ученые пришли к неожиданному выводу — большинство из нас может обладать иммунитетом к генетическому редактированию методом CRISPR.

Исследовав образцы крови 22 новорожденных и 12 взрослых на предмет антител двух самых важных типов Cas9, белка, который используется для проверки и разрезания спирали ДНК, ученые обнаружили, что свыше 65% участников эксперимента являются носителями Т-клеток, защищающих их от воздействия Cas9.

Это означает, что генетическая терапия, основанная на удалении мутаций, может оказаться неэффективной в случае применения на людях. Иммунная реакция «воспрепятствует безопасному и эффективному применению» технологии CRISPR для лечения болезней и «может даже привести к серьезным токсическим поражениям организма», пишет Мэтью Портьюс и его коллеги в работе, опубликованной в bioRxiv.

Дело в том, что наиболее распространенный вид белка Cas9, который используется в экспериментах с CRISPR, получен из двух бактерий, золотистого стафилококка и пиогенного стрептококка, которые регулярно атакуют наш организм и с которыми наша иммунная система хорошо знакома.

Решением может стать появление новых технологий CRISPR, использующих бактерии, с которыми человек еще не сталкивался, например, таких, которые живут в подводных гидротермальных источниках. Также может сработать метод экстракорпорального генетического редактирования клеток, пишет MIT Technology Review.

Впервые генное редактирование непосредственно в организме пациента применили совсем недавно, осенью прошлого года. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Больному ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК.

Источник: hightech.fm

Статья: biorxiv.org