Химерные клетки в лечении миодистрофии Дюшенна

Химерные клетки могут восстанавливать ключевой белок при мышечной дистрофии Дюшенна

Клетки полученные путем слияния нормальной мышечной клетки с мышечной клеткой полученной от человека с дистрофией Дюшенна смогли значительно улучшить состояние мышц и их функцию. Исследование проводилось на мышиной модели.

В статье, опубликованной в Stem Cell Reviews and Reports, исследователи использовали клетки мышей доноров и реципиентов  для создания химерных клеток, которые повышали уровни дистрофина на 37% и улучшали функциональные показатели мышц при имплантации в мышцы мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна. Новые клетки оставались жизнеспособными и продуцировали дистрофин в течение 30 дней.

Тек же исследовательская группа, возглавляемая профессором ортопедической хирургии Медицинского Колледжа Универсистета Иллиноис д-ром Марией Семенов (Maria Siemionow), сообщает о схожих результатах, использования клеток человека, имплантированных в мышиную модель мышечной дистрофии Дюшенна.

 «Наши результаты указывают на долгосрочную выживаемость этих клеток, что позволяет рассматривать использование химерных клеток в качестве новой перспективной потенциальной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна», - говорит Семенов. По ее словам, ее команда с нетерпением ожидает клинических испытаний у людей в ближайшем будущем.

Мышечная дистрофия Дюшенна поражает примерно 1 из 2000 новорожденных мальчиков. Это X-сцепленное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией и слабостью мышц.

Люди с данным заболеванием не имеют нормальной копии гена, кодирующего дистрофин, структурного белка, который помогает обеспечивать структурную устойчивость клеточной мембраны мышц. Первые симптомы возникают в раннем детстве, обычно в возрасте от 3 до 5 лет. Заболевание вызывает мышечную слабость, потерю моторной функции и в конечном итоге приводит к респираторной или сердечной недостаточности и смерти.

Благодаря достижениям в лечении больные  с дистрофией Дюшенна могут доживать до 30 лет, однако в настоящее время не существует терапии способной полностью излечить болезнь.

В качестве перспективных методов лечения рассматривают генную терапию и терапию стволовыми клетками, но у каждого метода есть свои недостатки.

Генная терапия опирается на доставку здоровых копий недостающих или поврежденных генов в клетки через вирусы. Но мало того, что клетки могут выработать иммунитет к вирусной инфекции, что делает терапию неэффективной, нет никаких гарантий, что вирусы будут инфицировать только предполагаемые клетки. Терапия стволовыми клетками требует, чтобы реципиент принимал иммунодепрессанты для предотвращения отторжения.

«Это не обычная терапия стволовыми клетками», - объяснила Семенов. «Мы восстанавливаем дистрофин таким образом, что реципиенту не нужно получать иммуносупрессивную терапию, потому что имплантированные химерные клетки остаются незамеченными иммунной системой реципиента. В традиционной терапии стволовыми клетками имплантированные клетки являются на 100% чужими, и иммуносупрессивная терапия необходима, чтобы не дать иммунной системе уничтожить чужеродные клетки».

Статья опубликована в журнале Stem Cell Reviews and Reports. DOI: 10.1007/s12015-018-9807-z

Источник: frontlinegenomics.com