В Китае успешно исправили ДНК жизнеспособных человеческих эмбрионов

Биологи отредактировали ДНК человеческих эмбрионов, избавив их от тяжёлого наследственного заболевания – синдрома Марфана. О достижении сообщает научная статья, опубликованная в журнале Molecular Therapy группой во главе с Синсюем Хуаном (Xingxu Huang) из Шанхайского института биохимии и клеточной биологии.

 

В новой работе учёные использовали более современную версию технологии редактирования генома CRISPR. В отличие от стандартной методики, в этом случае молекула ДНК не разрезается в произвольном месте, после чего вставляется нужный фрагмент. Вместо этого она лишь меняет в выбранном месте генома один нуклеотид на другой. Это сильно ограничивает область применений, зато серьёзно уменьшает процент ошибок.

Эмбрионы, выбранные для опыта, имели мутацию, приводящую к синдрому Марфана. Для этого заболевания характерны множественные нарушения в развитии скелета, мышц, внутренних органов и так далее. Корень же проблемы кроется в гене FBN1, в котором вместо нуклеотида гуанина (Г) у таких людей оказывается аденин (А).

Версия CRISPR, заменяющая отдельные нуклеотиды, пришлась здесь очень кстати. Учёные заменили в дефектном участке ДНК А на Г. И, как показали дальнейшие изыскания, процедура прошла успешно для всех 18 эмбрионов.

Однако без накладок не обошлось. Как отмечает ресурс phys.org, в двух зародышах замена произошла не только в FBN1, но и в некоторых других генах. Эти эмбрионы обнаружили стандартными для ЭКО методами отсева "неудачных" эмбрионов. Во всех остальных зародышах секвенирование генома не выявило никаких дефектов. То есть в итоге учёные получили вполне здоровые зародыши, и они могли бы имплантировать их в матку женщины, если бы захотели.

Разумеется, биологи не стали этого делать. Редактирование человеческой ДНК – совсем новая область, малоизученная с научной точки зрения и очень проблематичная с этической. Поэтому необходимо гораздо больше исследований, чтобы однажды позволить генетически изменённому эмбриону развиться в плод.

Напомним, что первые опыты с изменением генов у эмбрионов человека были выполнены в 2015 году. Однако тогда речь шла о вмешательстве в ДНК триплоидного зародыша, который в любом случае был нежизнеспособен.

Через год мир снова облетела новость об изменении генома человеческих зародышей. Она вызвала большой резонанс, несмотря на то, что успехи оказались скромными: тогда лишь примерно каждый десятый эмбрион, подвергнутый процедуре, получил исправленные гены (для потенциальной имплантации в матку подошли бы всего четыре).

В 2017 году в Китае, а затем в США учёные также отредактировали ДНК жизнеспособных человеческих зародышей.

Источник: vesti.ru