FDA одобрило новую генную терапию для лечения наследственного заболевания

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генную терапию для лечения редкой формы наследственной потери зрения, которая может привести к полной слепоте у некоторых групп пациентов.

Терапия препаратом под названием voretigene neparvovec-rzyl предназначена для взрослых пациентов и детей с потерей зрения, связанной с подтвержденной дистрофией сетчатки глаза, опосредованной биаллельными мутациями гена RPE65, – заболеванием, которое ежегодно поражает от 1 до 2 тыс. человек в США, говорится в сообщении на сайте FDA.

Ген RPE65 способствует созданию фермента, который необходим для нормального зрения. Мутации в гене RPE65 приводят к снижению или отсутствию уровней активности RPE65, блокируя зрительный цикл и приводя к нарушению зрения. Пациенты с биаллельной мутацией гена RPE65, связанной с дистрофией сетчатки, с течением времени испытывают прогрессирующее ухудшение зрения. Эта потеря зрения, часто в детстве или подростковом возрасте, в конечном итоге прогрессирует до полной слепоты.

Генная терапия работает путем поставки нормальной копии гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки глаза, которые затем продуцируют нормальный белок для восстановления зрения.

Консультативный комитет FDA единогласно рекомендовал к одобрению эту терапию в октябре 2017 года.

Источник: medvestnik.ru