Новый препарат Symkevi получил «зеленый свет» в Европе

Европейское медицинское агентство (The European Medicines Agency (EMA)) 1.11.2018 одобрило применение препарата Symkevi (ivacaftor и tezacaftor), компании Vertex («Вертекс»), в комбинации с Kalydeco для лечения определенных групп больных муковисцидозом, сообщает Pharma Times.

Как и Orkambi, препарат Symkevi в комбинации с Kalydeko показан для применения у пациентов с двумя копиями мутаций F508del, но только в возрасте 12 лет и старше, в то время, как Orkambi назначается больных муковисцидозом в возрасте двух лет и старше. Дополнительно, Symkevi может назначаться пациентам с одной копией мутаций F508del и копией одной из 14-и мутаций, при которых белок CFTR проявляет остаточную активность (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-A, 3272-26A-G и 3849+10kbC-T).

Препарат одобрен на основании данных двух опорных клинических исследований III фазы – EVOLVE и EXPAND, – результаты которых были опубликованы в New England Journal of Medicine в ноябре прошлого года.

По результатам клинических исследований лечение препаратом Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) в комбинации с Kalydeco (ivacaftor) продемонстрировало преимущества у различных популяций пациентов с муковисцидозом, включая статистически значимые улучшения функции легких и снижение числа обострений бронхолегочного процесса. По информации Vertex, переносимость препарата в целом была хорошей, а также не было отмечено увеличения числа нежелательных явлений со стороны дыхательной системы по сравнению с плацебо.

Источник: mukoviscidoz.org